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Le prix de l’Académie de Médecine décerné au Pr Marina Cavazzana pour l’ ensemble de ses recherches

Date de publication: Communiqué du 15 novembre 2016

La lauréate du prix de l’Académie Nationale de Médecine 2016 est le Pr. Marina Cavazzana. Il récompense et encourage ses travaux de recherche et les résultats cliniques auxquels elle a contribué dans l’amélioration de la prise en charge thérapeutique des maladies génétiques spécifiques aux systèmes immunitaire et hématopoïétique. Le Pr. Marina Cavazzana a obtenu des résultats préliminaires très favorables sur l’utilisation des cellules souches hématopoïétiques génétiquement modifiées ex vivo. Cette avancée génère le développement de nouveaux projets et ouvre la voie à l’étude clinique de familles de pathologies plus larges : un véritable espoir pour de nombreux patients.

Les complications sévères qui touchent le pronostic des greffes de cellules souches hématopoïétiques en l’absence d’un donneur familial compatible amènent, depuis maintenant 20 ans, à explorer une autre stratégie thérapeutique pour les maladies génétiques des cellules sanguines. Cette approche complexe qui nécessite l’association et l’interaction d’expertises médicales et scientifiques, connue sous le terme de thérapie génique, consiste à corriger les cellules souches malades de la moelle osseuse en introduisant à l’aide d’un vecteur viral le gène thérapeutique.

Deux déficits immunitaires héréditaires (SCID-X1 et Wiskott-Aldrich) et deux maladies touchant les globules rouges (β-Thalassémie et drépanocytose) ont ainsi pu être corrigées par thérapie génique depuis 2000 à l’hôpital Necker-Enfants malades AP-HP et à l’Institut Imagine. Pouvoir rendre la thérapie génique accessible à un nombre croissant de personnes atteintes, ainsi qu’à d’autres centres hospitalo-universitaires qui prennent en charge ces pathologies du globule rouge, représenterait un progrès décisif pour tous les patients.

Aujourd’hui, les progrès de cette méthode apportent des résultats toujours plus prometteurs. Notamment sur la drépanocytose, maladie génétique la plus répandue dans le monde avec un enfant atteint pour 1.900 naissances en France et particulièrement dévastatrice : 50 millions de personnes touchées dans le monde.

L’équipe de lHôpital Necker – Enfants malades de Paris vient de présenter un cas de drépanocytose traité par greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées (« transduites« ) avec le gène de l’hémoglobine normale.

Neuf mois après cette greffe particulière, l’adolescent traité produit environ 50 % d’hémoglobine normale, le libérant ainsi des échanges transfusionnels mensuels auparavant rendus nécessaires par la gravité de sa maladie.

Ces premiers résultats sont encourageants, la drépanocytose touchant des dizaines de millions de personnes dans le monde et n’étant pas toujours soignable, mais ils sont à confirmer sur la durée et avec d’autres patients.

Pour en savoir plus: cliquez ici

Source: Institut Imagine

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